苯丙酮尿症(PKU)因缺乏突破性治疗手段长期令医学界棘手,作为专注创新药研发的企业,美国赛立复(CELFULL)《NADH治疗内分泌遗传性疾病苯丙酮尿症》技术同步获得美国、中国发明专利认证,为该罕见病的干预带来了新的可能。
美国发明专利
苯丙酮尿症是一种罕见的常染色体隐性遗传性内分泌疾病,因肝脏中苯丙氨酸羟化酶缺乏或活性不足,导致人体必需氨基酸 —— 苯丙氨酸无法正常代谢,进而在体内大量蓄积。
这种蓄积的危害是多维度的:对神经系统而言,苯丙氨酸及其代谢产物具有强毒性,若未及时干预,患儿出生数月后便会出现智力发育迟缓,随年龄增长可进展为重度智力低下;同时,癫痫发作、多动/攻击性行为等神经症状,以及皮肤毛发色素浅淡、湿疹等体征也会伴随出现,严重阻碍患者生长发育与生活质量。更严峻的是,若孕妇患苯丙酮尿症且病情未控,还可能引发胎儿畸形、流产等悲剧。
NADH治疗专利落地,为罕见病治疗提供新方向
长期以来,苯丙酮尿症主要依赖“严格限制苯丙氨酸摄入”的饮食疗法,但该方式不仅给患者生活带来极大不便,且随年龄增长,单纯饮食控制的效果会逐渐减弱,临床对“更具突破性治疗手段”的需求愈发迫切。
NADH(还原型烟酰胺腺嘌呤二核苷酸),作为细胞能量代谢与生物合成的核心辅酶,在人体中兼具“能量制造者”与“代谢调节者”的关键角色。赛立复的专利研究揭示,NADH可通过双重机制改善苯丙酮尿症的代谢紊乱:一方面,增强相关酶系活性,助力苯丙氨酸向酪氨酸转化;另一方面,减轻苯丙氨酸蓄积引发的氧化应激与细胞损伤,缓解疾病对神经系统等组织的毒性影响。这一专利为NADH的研究打开了更多可能得想象空间。
赛立复:25年研发积累,推动NADH从实验室到普惠应用
作为专注严肃抗衰的创新药研发公司,美国赛立复(CELFULL)聚焦创新药研发、膳食补充剂、精准健康管理三大主营业务,是全球生物科学领域的科研先锋品牌,深耕该赛道已超25年。
其衰老干预制剂赛立复力活元,正是NADH技术的代表性转化成果,目前全球已经累积100000+客户,也深受众多专业人士信赖。传统NADH补在胃酸环境中易失活,口服吸收率极低,难以真正普惠大众。针对科研界棘手的NADH应用难题,赛立复力活元(CELFULL NADH)采用2018年诺贝尔奖成果“酶定向进化”技术,并结合独创的TURN A®递送体系,将NADH的稳定性与生物利用率提升至99.99%,彻底解决传统NADH易降解、难吸收的痛点。
(源自京东赛立复官方旗舰店)
赛立复NADH获得在苯丙酮尿症治疗上的专利,不仅为罕见病患者带来希望,也为抗衰领域的研究打开新视角——进一步佐证了NADH可能在特定代谢疾病干预中发挥潜力。随着赛立复在NADH领域科研的持续深入,或许会有更多基于该核心成分的创新成果涌现。
